Svolta al Bambino Gesù: uno studio sulle cellule «reset» che combattono le malattie autoimmuni nei bambini

È l'Ospedale Bambino Gesù di Roma ad aver pubblicato uno studio rivoluzionario sull'efficacia delle cellule CAR-T contro le malattie autoimmuni gravi. Quella che prima era una terapia usata quasi solo contro i tumori del sangue, oggi si sta rivelando un’arma potentissima per «resettare» il sistema immunitario dei più piccoli.

Che cos’è questa «terapia genica» e come funziona?

In parole semplici, le CAR-T sono cellule del paziente stesso che vengono «addestrate» in laboratorio per riconoscere e colpire un bersaglio preciso. Come spiega il professor Franco Locatelli, in questo caso l'obiettivo non è un tumore, ma i linfociti B «impazziti» (auto-reattivi). Sono proprio queste cellule a scatenare l’infiammazione che danneggia organi vitali come reni e polmoni. Invece di limitarsi a calmare l'infiammazione, questa cura elimina alla radice i responsabili del danno.

I protagonisti dello studio: otto piccoli guerrieri

La ricerca ha coinvolto otto giovanissimi pazienti (7 bambine e un bambino) tra i 5 e i 17 anni, seguiti tra Roma e l’Università di Erlangen. Questi bambini soffrivano di forme molto aggressive di malattie come il Lupus, la Dermatomiosite e la Sclerosi sistemica. Prima di questa terapia, le avevano provate tutte, farmaci biologici e immunosoppressori pesanti, ma con scarsi risultati e rischi altissimi per la vita.

Risultati mai visti prima: un vero «reset»

I medici sono rimasti a bocca aperta. Fabrizio De Benedetti, responsabile della ricerca, ha parlato di risultati «straordinari». Non si tratta di un semplice miglioramento temporanee perchè le analisi hanno mostrato una regressione dei danni agli organi e, cosa ancora più incredibile, i benefici restano anche quando le cellule del sistema immunitario si rigenerano. È come se il corpo avesse fatto un «reset» completo, dimenticandosi di essere malato.